Wereld eerste! ontwerpercellen omkleden baby's kanker | NL.DSK-Support.COM
Ouderschap

Wereld eerste! ontwerpercellen omkleden baby's kanker

Wereld eerste! ontwerpercellen omkleden baby's kanker

Een één-jarig meisje in Groot-Brittannië is uitgegroeid tot de eerste in de wereld te worden behandeld met "designer" immuuncellen genetisch gemanipuleerd om haar kanker te keren, artsen zei vorige week.

Layla Richards was die lijden aan leukemie, maar genas nadat wetenschappers gebruikten een nieuw gen-editing techniek om cellen te manipuleren om de ziekte te bestrijden in het Great Ormond Street Hospital (GOSH) in het centrum van Londen.

Een wonder reactie

"Als dit de eerste keer was dat de behandeling was gebruikt, hebben we niet wanneer weten of wanneer het zou werken en dus we waren dolgelukkig toen het gebeurde," zei Professor Paul Veys, directeur van beenmergtransplantatie bij GOSH en Layla's hoofd arts.

De baby werd gediagnosticeerd met acute lymfatische leukemie is de meest voorkomende vorm van leukemie bij kinderen, toen ze slechts 14 weken oud was.

Ze werd behandeld met chemotherapie en een beenmergtransplantatie, maar de kanker terug en artsen vertelden haar ouders naar palliatieve end-of-life care overwegen.

Het gezin werd vervolgens aangeboden een experimentele behandeling in ontwikkeling in het ziekenhuis, waar artsen gemodificeerde witte bloedcellen - T-cellen van een gezonde donor -, zodat ze op zoek gaan naar en dood de drug-resistant leukemie.

"Ze was ziek en in veel pijn, dus we iets moesten doen", haar vader Ashleigh Richards, 30, gezegd.

"Artsen legde uit dat zelfs als we de behandeling zou kunnen proberen, was er geen garantie dat het zou werken, maar we bidden dat het zou."

Layla was een klein infusie van genetisch gemanipuleerde cellen, bekend als UCART19 cellen. Een paar weken later, consultants vertelde haar ouders dat de behandeling had gewerkt.

Een mijlpaal in het gebruik van nieuwe gen-engineering technologie

Artsen benadrukte dat de experimentele techniek had slechts een keer gebruikt en dat de resultaten moeten worden herhaald, maar zei dat het potentieel zeer veelbelovend.

"We hebben alleen gebruikt deze behandeling op een zeer sterke klein meisje, en we moeten voorzichtig over het beweren dat dit een geschikte behandeling optie voor alle kinderen zal zijn," zei Waseem Qasim, professor in de cel-en gentherapie bij het Institute of Child gezondheid en consultant immunoloog bij GOSH.

"Maar dit is een mijlpaal in het gebruik van nieuwe gen-engineering technologie en de gevolgen voor dit kind zijn onthutsend," voegde hij eraan toe.

"Als gerepliceerd, kan het een enorme stap voorwaarts in de behandeling van leukemie en andere vormen van kanker te vertegenwoordigen."